全球首款血友病B基因疗法经FDA上市！

11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B型血友病的基因疗法。