13亿IPO!靠1款自免CAR-T拿下7个IND,涵盖4大适应症
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转载 13亿IPO!靠1款自免CAR-T拿下7个IND,涵盖4大适应症
张博闻
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2024-2-6

2024年2月5日

医麦客新闻 eMedClub News

近日,Kyverna在向监管机构递交的文件中首次公开IPO条款,计划将通过IPO募集1.82亿美元的资金。Kyverna专注于针对自身免疫性疾病和炎症性疾病的同种异体/自体CAR-T细胞疗法、调节性T细胞(Tregs)疗法,于2018年成立仅不到6年时间就完成多轮融资并IPO。

在2020年1月、2022年1月和2023年8月,Kyverna分别完成了2500万美元A轮融资、8500万美元B轮融资、6000万美元B+轮融资,CAR-T领域大佬吉利德也参与了其融资。能够获得诸多资本青睐的Kyverna究竟有什么特色呢?

创新核心技术叠加优化的生产工艺

Kyverna从美国国立卫生研究院(NIH)的合作中获得了自体和同种异体抗CD19 CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的全球独家许可。这一下一代的CAR-T构建体是一种将全人源抗CD19 CAR与合理组装的共刺激结构域相结合的结构,旨在最大限度地减少细胞因子释放并提高临床耐受性,由James N. Kochenderfer医学博士实验室开发,而这与Yescarta同属一个实验室。已经在一项20名患者的1/2期研究中表明,能够将严重神经毒性的发生率降低10倍

▲ 结构示意(图片来源:官网)

 

今年1月,Kyverna首次公布了一种新型CAR-T细胞静脉对静脉制造工艺Ingenui-T,在通过提供一种侵入性较小的单采替代方案来提升供者的体验,并最大限度地减少CAR-T细胞治疗的静脉对静脉过程来大幅降低成本。

第六届肿瘤免疫细胞治疗技术研讨会

  • CAR-T前线治疗开发挑战与临床经验

  • CD19双靶点CAR-T的临床开发进展

  • 血液瘤细胞疗法的创新空间

  • 快速制备CAR-T的工艺平台搭建

  • 实体瘤CAR-T的武装升级策略

  • TCR-T如何克服肿瘤抗原逃逸

  • 通用型细胞疗法的前沿突破

  • 实体肿瘤靶点的创新开发

  • mRNA技术赋能细胞药物开发

  • 非病毒载体CAR-T

  • 细胞药物中的逻辑门控设计

  • CAR分子的创新设计

  • 国产CAR-T的出海机遇

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Ingenui-T取消了传统的单采,而是以300ml以内的全血为初始材料,将生产时间压缩到了三天内。在体内外功能实验中,Ingenui-T细胞展现了强大的B细胞杀伤力,以及较传统方式更持久的细胞杀伤活性,为使用Ingenui-T细胞治疗自身免疫疾病的临床开发奠定了坚实的基础。

首发管线4大适应症7个IND

进展与疗效并重

Kyverna的首发管线KYV-101是一种自体、全人源CD19靶向CAR-T细胞疗法,用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病。这一候选产品早在2022年11月进入临床试验阶段,首发适应症为狼疮肾炎,也是FDA批准的首个治疗狼疮肾炎的CAR-T临床试验。此外,据Kyverna官网显示,KYV-101还用于治疗系统性硬化症、重症肌无力和多发性硬化症,且这些适应症均已经获批进入临床。最快已经处于2期临床试验,而值得一提的是,新药不乏基于2期临床试验结果申请上市的例子。

2023年11月,Kyverna在《柳叶刀神经病学》杂志上发表了KYV-101治疗一名33岁难治性、抗乙酰胆碱受体自身抗体阳性的全身性重症肌无力(MG)患者的病例报告,在输注后的2个月内随访期内,未观察到患者出现任何与治疗相关的不良事件,患者的肌肉力量增强、疲劳减轻,同时B细胞消失,致病性抗乙酰胆碱受体自身抗体减少70%

2023年9月,Kyverna公布了KYV-101治疗复发或难治性狼疮肾炎(LN)的首例患者的进展,其已经实现输注后28天里程碑,整体耐受性良好。

另外,Kyverna还布局了另一款CAR-T管线KYV-201,是一款通用型CAR-T疗法,同样可用于治疗特定B细胞驱动的自身免疫性疾病,并于一家基因编辑公司Intellia合作开发,目前正处于临床前数据收集阶段。

需求缺口,符合趋势

目前,自免已成为仅次于心血管疾病和肿瘤的第三类主要疾病类型。而多数自免疾病难以彻底根治,往往需要长期或终身服药,极大影响了患者生活质量,存在着巨大的未满足临床需求。

据公开数据披露,全球自免药物市场预期将由2019的1169亿美元增至2030年的1638亿美元,其中生物药的市场份额预期将由2019年的66.8%增至2030年的81.4%。而随着中国自免诊断技术及药物研发的推动,国内自免药物市场至2030年预计增至241亿美元,其中生物药市场份额将达到68.8%。

可见自免市场广阔,存在大量的临床需求,这也是未来产品商业化的基础之一。Kyverna 首席执行官Peter Maag博士曾表示,需要为自身免疫性疾病患者提供潜在的范式转变的治疗选择,而CAR-T就是充满前景的治疗手段。从一开始,Kyverna的定位就是利用合成生物学、免疫学和细胞工程学等开发创建一类新的T细胞疗法,以调节自身免疫的根本原因。所以,该企业能获得诸多资本青睐的原因之一就是入局早且抓住了风口。

总结

整体而言,选对领域并在早期差异化定位已经让Kyverna赢在了起跑线,后续跟大牛实验室合作拿到独家授权,又与其他企业合作共同开发了针对当下痛点的特色生产工艺,研发和工艺两端抓。而从其管线布局来,精简且迅速,围绕KYV-101铺开了众多适应症,从披露的数据来看疗效和安全性均值得期待,而后继者KYV-201是一款通用产品,相当于是提前布局。

国内已经有不少企业布局了自免的CAR-T疗法,入局者有增多趋势,且已经取得了不少进展,不乏有候选产品获批临床。国外的第一梯队企业的布局和进展或许能够给行业带来新的启示。

参考资料:

1.企业官网

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