速递 | 基因疗法达到关键性临床试验主要终点,今年递交上市申请
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小白鼠 认证写手
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2024-2-8

今日,REGENXBIO公司宣布,在研基因疗法RGX-121在治疗II型黏多糖贮积症(MPS II)的关键性临床试验中达到主要终点,显著降低患者脑脊液中的生物标志物水平。

新闻稿指出,这些结果支持该公司在2024年使用加速批准通道向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)

在临床试验的关键性阶段,接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%,接近正常水平,D2S6是大脑疾病活动的关键生物标志物之一。

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此外,对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗的患者的长期随访数据显示,在接受关键性试验阶段推荐剂量治疗的患者中,80%的患者在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。截至2024年1月3日,在这一临床试验中接受治疗的25名患者都表现出良好的耐受性。

基于与FDA的讨论,REGENXBIO公司计划继续使用脑脊液的D2S6水平作为支持加速批准的替代终点,预计在2024年下半年递交BLA。

RGX-121是一种一次性的基因疗法,旨在使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶(IDS)的转基因递送至中枢神经系统(CNS)
向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源,并能突破血脑屏障,从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。RGX-121已获得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格和再生医学先进疗法认定。
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