唯思尔康:MSC外泌体IBD疗法体内概念验证取得进展
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俊宝宝
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2024-2-8

关于炎症性肠病(IBD)

随着中国社会经济的发展,被认为是欧美等发达国家常见的消化道疾病的IBD在中国也呈现出逐年增长和高发的态势。IBD是一种病因不明、慢性非特异性的胃肠道炎症性疾病,其临床症状包括腹痛、腹泻、发热和脓血便等。作为一种高复发性肠道疾病,IBD暂无根治的有效治疗手段。现有的临床治疗方案主要在于对并发症的防范、诱导炎性伤口的愈合,以期最终来改善和提高患者的生活质量。据中金企信国际咨询《2022-2028年炎症性肠病药物行业全景深度分析及投资战略可行性评估预测报告》统计和预测,预计2030年中国IBD患者人数将达到115万之多。不仅如此,随着人民群众对自身健康的关注和大众诊疗意识的提升,我国IBD药物市场也在持续不断地增长,在2021年已经达到81亿元人民币,并预计在2030将进一步增长至111亿元人民币。

关于间充质干细胞外泌体(MSC-EVs)

间充质干细胞(MSCs)是一类起源于中胚层的多能干细胞,其在体内具有向损伤组织定向迁移并分化的能力,也能根据微环境来调节免疫细胞,因此具有很强的组织修复和抗炎的功能。MSCs主要通过分泌细胞因子(生长因子和趋化因子)以及包括外泌体的细胞外囊泡 (EVs)来发挥治疗作用,EVs是MSCs必不可少的旁分泌效应物。大量的研究表明,MSCs在包括骨关节炎、肺纤维化、自身免疫性疾病、以及器官移植等治疗方面均具有巨大治疗潜力和临床价值。研究人员发现,与MSCs相比,EVs具有良好的生物相容性、较低的免疫原性、更好的安全性、优异的载药能力和易于长期储存等优势,MSC-EVs具有更广阔的治疗应用前景。

第三届外泌体技术转化论坛

  • 外泌体的应用现状与临床转化路径

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  • 双/多特异性抗体在外泌体表面的定点表达

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唯思尔康于2024年2月公布了所开发的MSC-EVs治疗IBD的相关实验数据,已经以题为“Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles attenuate symptoms in dextran sodium sulfate-induced ulcerative colitis mouse model”的技术文章公开发表在国际著名网络期刊BioRxiv(doi: https://doi.org/10.1101/2024.02.01.578325)。

从本次公开的数据可以看到,MSC-EVs可以显著缓解动物疾病模型中葡聚糖硫酸钠(DSS)诱导的IBD肠炎造成的体重下降、粪便松软甚至液体状、便隐血等症状,结果如图1A,1B所示。不仅如此,MSC-EVs还能逆转IBD建模导致的结肠缩短的症状,使之恢复到趋向正常的水平(图1C,D)。

图1:MSC-EVs可以改善炎症性肠道的症状

正常小鼠的结肠黏膜层肠腺细长,肠上皮由不同亚型的内皮细胞组成,在行使正常生理功能的同时,也为肠道提供了一道防线。在本研究中,唯思尔康项目团队进一步在细胞和分子层面深度分析了MSC-EVs对改善IBD症状的机理。 研究发现,IBD疾病模型小鼠结肠黏膜层呈区段性弥散状,丧失了肠腺正常的组织形态,黏膜下层也出现了免疫细胞的大量浸润,而MSC-EVs给药则可恢复IBD模型小鼠黏膜层的完整性、并降低免疫细胞在黏膜下层的浸润(图2)。

图2:MSC-EVs可逆转动物模型中疾病对肠道组织的破坏,并降低炎性免疫浸润。

综上所述,针对IBD疗法在临床上未满足的紧迫开发需求,唯思尔康团队依托公司在外泌体疗法领域的技术开发平台,探索了外泌体药物对以IBD为代表的炎症性疾病治疗的可行性。

作为外泌体细分领域国际领先的领头羊企业,唯思尔康在外泌体药物开发领域努力深耕,以期未来可以开发出低价高效的治疗性药物,提高和满足患者对不同治疗药物的可及性。

来源:苏州唯思尔康科技有限公司

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