开启细胞治疗新纪元:通用细胞药物开发的突破与展望
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原创 开启细胞治疗新纪元:通用细胞药物开发的突破与展望
张博闻
已完成254篇创作
2023-9-13

近年来,通用细胞药物的开发取得了重大进展。“现货通用”,是基于临床需求、基于患者可及对细胞药物提出的下一代要求。为了满足这一要求,一系列创新开发围绕如何解决免疫排斥问题展开:从基因编辑改造T细胞到寻找更适合通用的细胞类型,从外周血来源到脐带血来源、干细胞/iPSC来源,从体外操作到体内原位改造,甚至还有不依赖基因编辑技术即可改造细胞的新兴手段......在巨大的市场前景下,人们对通用细胞药物充满了期待。

然而,通用细胞药物的发展之路并不一帆风顺。在首批以UCAR-T为代表的技术路线中,安全性持久性问题成为最大的阻碍,虽然基因编辑看起来能够解决排斥问题,但仍有人开始质疑,通用型CAR-T是否能够走通?

当然,条条大路通罗马。除了基因编辑,还有其他细胞类型如γδT细胞、NK细胞、巨噬细胞等,它们在天然状态下可以避开基因编辑所带来的问题。然而,这些细胞类型在分选、修饰和扩增等方面也面临着困难。因此,iPSC或成为最佳来源之一。

然而,iPSC的最大优点也是其致命的缺点,即其具有致瘤性。虽然目前通过不断升级优化工艺,一定程度上控制了其致瘤性问题,并且今年国内已有多款iPSC药物获得了IND批准进入临床试验阶段,但在获得更多临床数据报告之前,它始终笼罩在一层阴影之下。

与此同时,基因编辑技术在近一两年内取得了飞速发展。新的编辑工具和策略可能会重新塑造UCAR-T的发展方向。非基因编辑技术也在被开发和应用,例如利用蛋白质在细胞内滞留的方法,或者利用shRNA破坏TCR亚单位。此外,直接对患者的细胞进行工程改造,采用基因治疗的思路解决细胞治疗的难题,也引发了一场大规模的跨界合作,展开了新的篇章。

尽管前行困难重重,但研究者们不会停止对通用型细胞药物的开发探索。这条道路将会随着更多的参与者和技术的不断迭代变得更加精彩纷呈!因此,医麦客诚挚邀请您于10月21日参加由医麦客与恺佧生物共同举办的"2023通用型细胞药物开发论坛"。这是一场为国内通用细胞药物研发者量身打造的年度盛会,旨在为产业上下游企业、科研单位、高校和临床医生等提供充分交流的平台。届时,您将有机会与业内专家一起分享经验、探讨最新趋势。让我们携手共进,共同推动通用细胞药物领域的创新与发展!本次大会将共同探讨通用细胞药物开发的新进展、新技术与新趋势。大会议题如下:



我们真诚邀请行业内的从业人员参加此次会议,分享经验、交流探讨,共同推动通用细胞药物开发技术的创新与发展。


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