大手笔!7亿美元买下痛风RNAi疗法
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原创 大手笔!7亿美元买下痛风RNAi疗法
柚子皮
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2021-6-22
核酸药物突破创新,获得资本关注

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2021年6月22日/医麦客新闻 eMedClub News/--Arrowhead和Horizon周一宣布,他们已达成一项研究和开发合作,以推进针对不受控制的痛风的RNA干扰(RNAi)疗法。

根据合作条款,Arrowhead将收到4000万美元的预付款,而Horizon将获得针对黄嘌呤脱氢酶(XDH)的小干扰RNA(siRNA)治疗的全球独家许可,该RNAi药物目前正在临床前研究中。

近些年RNAi药物的触角越来越广,从流行病学到肿瘤领域,从免疫治疗到代谢疾病,RNAi药物在近年内取得多项突破性成果以一种令人振奋和充满想象空间的姿态得到大家的广泛关注,成为时下最热门的研发投资方向之一。

▲RNA干扰示意图(图片来源:bing

RNAi是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制,包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA),能够以一种序列特异性的方式、通过介导靶mRNA降解或抑制mRNA翻译来敲低靶基因的表达。

siRNA又称短干扰RNA或者沉默RNA,其作用机制是特异性的结合靶mRNA并将其切断,引发靶mRNA特异性降解,阻碍特定基因的翻译并抑制基因表达,达到治疗疾病的效果。

siRNA是带负电荷的生物活性大分子,不具备靶向能力,穿透能力差,不稳定。递送系统是制约siRNA药物发展的最关键因素。随药物运送系统的进一步突破,siRNA药物可能会替代反义核酸药物,成为主流核酸药物。

RNAi药的优势

RNAi药物以RNA为靶点,最大的优点是只需改变排列核酸的碱基序列,就可以研发不同的药物。与传统蛋白水平发挥作用的药物相比具有多重技术优势:

1、基因靶向特异性强。由于小核酸药物根据目标RNA人工设计,所以目标明确,靶点特异性强。

2、设计简便、研发周期短。小核酸药物临床前研发首先通过测定基因序列,针对疾病基因进行合理设计,使基因靶向沉默,所以能避免盲目开发,极大节省研发时间。

3、候选靶点丰富。小核酸药物从转录后水平进行治疗,能针对一些蛋白靶点难有疗效的特殊靶点进行突破,有望攻克尚无药物的遗传疾病;

4、转化基础深厚。RNAi技术发展至今已经成熟,从实验室到临床转化相对容易。正因为小核酸药物优势明显,专家预测小核酸的黄金时代已至,保守估计2025年全球市场规模将远超100亿美元。

制药巨头布局核酸药物

2019年11月,Novartis以97亿美元的估值收购了The Medicine Company,主要获得一款siRNA血脂领域产品Inclisiran的权益。

2019年4月,赛诺菲(Sanofi)与Alnylam结束合作,与此同时再生元(Regeneron)立即与Alnylam签署了高达8亿美元的合作协议,发现专门治疗眼部和中枢神经系统疾病(CNS)的RNAi药物。

2019年,Roche以2亿美元首付款和14.7亿美元的里程碑付款加销售分成授权引进了Dicerna一款处于I期临床的治疗慢性乙肝的候选产品DCR-HBVS。

2020年4月14日,Alnylam公司获得黑石集团20亿美元的投资来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研药物的开发,黑石将获得inclisiran(一款靶向PCSK9的治疗高胆固醇血症的RNAi疗法)未来销售额分成的50%。

2020年10月,日本制药巨头武田宣布与Arrowhead达成合作和许可协议,将共同开发RNA干扰(RNAi)疗法新药——ARO-AAT,该交易金额高达10.4亿美元。

2021年1月11日,生物技术公司Atalanta Therapeutics与罗氏达成了合作,共同开发治疗神经退行性疾病(包括帕金森病和阿尔茨海默症)的多款RNAi疗法。

小结

核酸药物的研发经历了较长的历程,随着化学修饰、递送系统等关键技术的突破,核酸药物打开了各种难治性疾病的大门,资本市场也趋之若鹜。技术的进步、产业链的健全、技术人才的回流、资本的支持,将使核酸药物产业继续蓬勃发展。

参考资料:

1.https://www.biospace.com/article/arrowhead-and-horizon-collab-for-uncontrolled-gout-worth-potentially-700-million/

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