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定价300万美元,蓝鸟体外慢病毒基因疗法FDA上市

9月16日, bluebird bio(蓝鸟生物)宣布,美国FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona (elivaldogene autotemce,eli-cel)上市,用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。bluebird已将Skysona在美国的批发成本定为300万美元。该公司还证实,此前对eli-cel临床开发项目的限制已被解除。

eli-cel是一款一次性基因疗法,通过Lenti-D慢病毒载体 (LVV) 进行离体转导,将ABCD1基因的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞 (HSC) 中。患者就能够产生ALD蛋白 (ALDP),该蛋白有助于分解超长链脂肪酸 (VLCFA)。

作为Skysona加速批准的条件,bluebird已同意向FDA提供确证性长期临床数据。bluebird预计,这将包括正在进行的长期随访研究 (LTF-304) 的数据,该研究将对在临床试验中接受治疗的患者进行长达15年的随访,并对接受市售治疗的患者进行随访。
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